摘要：目的嵌合抗原受體T細(xì)胞(chimeric antigen receptor T cell,CAR-T細(xì)胞)療法對復(fù)發(fā)難治(relapse or recurrent,R/R)B細(xì)胞急性淋巴白血病的顯著效果為R/R惡性血液腫瘤的治療帶來了希望。世界各大醫(yī)院都以進(jìn)一步提升CAR-T療效和擴大其受益范圍為目的,開展了針對CAR-T細(xì)胞結(jié)構(gòu)、配套療法及毒副作用管理措施的臨床實驗。目前,在嵌合抗原受體(CAR)結(jié)構(gòu)設(shè)計優(yōu)化、臨床使用有效性及安全性提升和促進(jìn)CAR-T細(xì)胞轉(zhuǎn)歸續(xù)存等方面都有長足進(jìn)展,CAR-T細(xì)胞療法臨床運用的流程漸漸清晰,針對并發(fā)癥的有效應(yīng)對手段也逐漸豐富。但是在對某些疾病(如急性髓系白血病)的探索中,也不乏結(jié)果不盡如人意的臨床研究,這為CAR-T療法的進(jìn)一步發(fā)展提出了挑戰(zhàn)。面對這些挑戰(zhàn),需從制備到臨床運用的各個角度出發(fā),分析成敗的原因,不斷改進(jìn)優(yōu)化,才能最終把握成敗。本文就近年來CAR-T細(xì)胞療法在血液惡性腫瘤治療中的發(fā)展動向及走向與臨床亟需解決的問題一一梳理,并做出展望。