摘要：近年來(lái),基因治療領(lǐng)域捷報(bào)頻傳,在遺傳疾病和腫瘤等疾病的治療方面多個(gè)基因和細(xì)胞治療藥物獲批上市,更有一批新藥將在2~3年內(nèi)上市,為患者帶來(lái)革命性的治療方案。相對(duì)于傳統(tǒng)的外源基因?qū)氲幕蛑委煵呗远?基因編輯技術(shù)能實(shí)現(xiàn)基因組片段高效而精確的修復(fù)、插入和剔除,有望顯著提高基因治療的持久性和安全性。以鋅指核酸酶(zinc finger nuclease, ZFNs)、轉(zhuǎn)錄激活因子樣效應(yīng)核酸酶(transcription activator-like effector nuclease, TALEN)、規(guī)律成簇的間隔短回文重復(fù)CRISPR/Cas核酸酶(clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPRassociated systems, CRISPR/Cas)為代表的基因編輯技術(shù)蓬勃發(fā)展為細(xì)胞治療領(lǐng)域帶來(lái)開創(chuàng)性突破。該文將重點(diǎn)回顧基因編輯技術(shù)應(yīng)用于細(xì)胞治療的不同策略,探討其在細(xì)胞治療中的特點(diǎn)、應(yīng)用前景、機(jī)遇和挑戰(zhàn),以期為基因編輯技術(shù)向細(xì)胞治療的臨床轉(zhuǎn)化提供參考。