摘要：目前各監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)基因治療產(chǎn)品的生物分布研究可能有不同的要求,為基因治療產(chǎn)品的開發(fā)帶來了挑戰(zhàn)。國際藥物監(jiān)管計(jì)劃(IPRP)的基因治療工作組(GTWG)于2018年6月編寫了Expectations for Biodistribution Assessments for Gene Therapy Products意見書,該文件代表了當(dāng)前不同地區(qū)的藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)支持基因治療產(chǎn)品進(jìn)入臨床試驗(yàn)和上市申請(qǐng)時(shí)需要開展的非臨床生物分布研究的認(rèn)識(shí),重點(diǎn)討論了支持首次臨床試驗(yàn)的生物分布研究、試驗(yàn)設(shè)計(jì)需考慮因素以及允許在首次臨床試驗(yàn)后開展生物分布研究的情況。本文擬通過對(duì)該意見書的介紹,概述基因治療藥物生物分布研究的一般考慮,希望對(duì)我國基因治療產(chǎn)品的生物分布研究相關(guān)的研發(fā)和審評(píng)工作提供參考。